A fármaco utilizado contra el parkinson es seguro tratar a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y retransmitió la progresión de la enfermería una media de 27,9 semanas en un pequeño estudio clínico, aunque para confirmar su eficacia no se realizaron más pruebas.

ELA es un trastorno de la neurona motora mortal que hace que las personas pierdan gradualmente el control de sus músculos. No hay necesidad de curar y los tratamientos actuales se enfocan en reducir los síntomas y curar el apoyo.

Un estudio japonés publicado por Hoy Cell Stem Cell probó el fármaco ropinirol en un ensayo clínico con pacientes con ELA esporádica, se decide, no familiar. El autor principal, Hideyuki Okano, de la Universidad Keio de Tokio, dijo que esto demuestra que el farmacéutico es seguro y paciente con ELA y que «potencialmente tiene un efecto terapéutico, pero se necesitan más estudios para confirmar su eficacia», para lo cual se requiere una prueba de fase 3. previsto «para un futuro próximo».

La encuesta reclutó a 20 pacientes con ELA que no eran portadores del gen predisponente a la enfermedad y, a medio plazo, tardó 20 meses desde el diagnóstico. Algunas personas han respondido mejor que otras al fármaco y, aunque no está claro por qué, los investigadores consideran que probablemente tenga que ver con diferencias genéticas que esperan identificar en estudios futuros.

El ensayo fue doble ciego durante las primeras 24 semanas, lo que significa que ni los pacientes ni los médicos sabían quién recibía ropinirol y quién placebo. Durante otras 24 semanas se administró el fármaco a todos los pacientes que desearon continuar.

Mantener la actividad diaria

Muchos abandonaron el ensayo, en parte debido a la pandemia de covid, porque solo 7 de 13 pacientes tratados con ropinirol y 1 de 7 con placebo seguido de la droga fueron seguidos durante todo el año. El equipo abandonado que no tenía descanso había abandonado el ensayo clínico por razones de seguridad médica.

Para determinar si el farmacéutico fue eficaz para frenar la progresión de la ELA, se supervisaron una serie de medidas durante el ensayo y cuatro semanas después de finalizar el tratamiento. El equipo comprobó que el ropinirol “muestra un promethedor terapéutico” en pacientes con ELA para ayudarlos a mantener la actividad diaria y la fuerza muscular”, indican otros autores del estudio Satoru Morimoto, del mismo centro universitario.

Los pacientes que recibieron ropinirol durante las fases de entrenamiento fueron más activos físicamente que el grupo placebo y mostraron un deterioro mucho más lento de la movilidad, la fuerza muscular y la función pulmonar, y tenían más probabilidades de sobrevivir. Los beneficios del ropinirol en relación al placebo se manifiestan cada vez más acentuados a medida que avanza el ensayo.

Cuando las personas del grupo placebo que intentaron tomar el fármaco a mitad de la prueba no lo experimentaron mejor, «el que sugiere que el tratamiento con ropinirol solo puede ser útil si se inicia antes y se administra durante más tiempo», explica el publicación en un comunicado de prensa.

Células madre

Los investigadores estudian los mecanismos subyacentes de los efectos del ropinirol y buscan marcadores moleculares de fermentación. Para ello, generan células madre pluripotenciales inducidas a partir de la sangre de los pacientes y se transforman en neuronas motoras en el laboratorio. «Encontramos una correlación muy llamativa entre la respuesta clínica de un paciente y la respuesta de sus neuronas motoras in vitro», dijo Morimoto.

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Los pacientes con respuesta robusta de la neurona motora al ropinirol «in vitro» mostraron una progresión clínica mucho más lenta de la enfermedad en comparación con el tratamiento, mientras que los que respondieron de manera subóptima mostraron una progresión más rápida de la enfermedad al sopesar la ingesta farmacéutica.

Este método de cultivo y enseñanza de neuronas motoras a partir de células madre plutipotentes inducidas derivadas de pacientes puede utilizarse clínicamente para predecir la eficacia de un fármaco en un paciente determinado, sugiere el equipo.